Esta página es una traducción del inglés. Si hay alguna diferencia, la versión en inglés es la de referencia. Consulte siempre a su médico.
Retinosis pigmentaria · Guía de tratamientos
Tratamientos para la RP que sirven para cualquier gen.
Más de 80 genes pueden causar retinosis pigmentaria, y la mayoría todavía no tiene su propia terapia génica. Esta guía cubre tratamientos que se están probando sin importar qué gen tenga usted.
Cada estudio tiene sus propias reglas. Estas son pautas generales y no reemplazan la conversación con su especialista en retina.
Hágase una prueba genética.
Incluso para los tratamientos que sirven para cualquier gen, la mayoría de los estudios pide un diagnóstico confirmado, y su gen también podría hacerle elegible para un estudio específico. Vea nuestra guía de pruebas genéticas.
Tratamientos que intentan proteger las células que todavía tiene.
Buscan frenar la pérdida de visión. Son para personas que todavía tienen visión útil, y no dependen de qué gen causó la RP.
N-acetilcisteína (NAC)
Universidad Johns Hopkins, con fondos del Instituto Nacional del Ojo
Fase 3
Un antioxidante que ya se vende como suplemento. La idea es que, después de que mueren los bastones, los conos se dañan poco a poco por estrés oxidativo, y la NAC podría reducir ese daño.
Cómo se administra
Pastillas por boca, dos veces al día
Resultados hasta ahora
Un estudio anterior pequeño sugirió un posible beneficio, pero no tenía grupo de comparación. NAC Attack está diseñado para saber si de verdad ayuda.
Quién puede participar
NAC Attack incluyó a adultos de 18 a 65 años con RP. No empiece a tomar NAC por su cuenta: pregunte primero a su especialista en retina, porque la dosis del estudio es alta.
Últimas noticias
El estudio NAC Attack terminó de incluir a unas 480 personas. Cada persona toma NAC o un placebo durante unos 4 años, así que los resultados finales tardarán varios años.
Una terapia génica que añade una copia sana de NR2E3, un gen que funciona como un interruptor principal de muchos otros genes de la retina. El objetivo es ayudar a que la retina se mantenga más sana sin importar qué gen causó la RP.
Cómo se administra
Cirugía del ojo una sola vez para colocar el tratamiento debajo de la retina
Resultados hasta ahora
Los estudios anteriores pequeños fueron informados por la empresa. Los resultados de fase 3 serán la primera prueba grande con grupo de comparación.
Quién puede participar
liMeliGhT incluyó a personas con RP por cambios en el gen RHO y por otros genes. Ya no está incluyendo participantes.
Últimas noticias
El estudio liMeliGhT (140 personas) terminó de incluir participantes en marzo de 2026. Ocugen espera tener resultados a principios de 2027 y planea pedir después la aprobación de la FDA.
Tratamientos que enseñan a las células que sobreviven a detectar la luz.
La mayoría se llaman optogenética. En la RP avanzada los bastones y los conos ya no están, pero otras células de la retina (células bipolares y ganglionares) suelen sobrevivir. Estos tratamientos les dan una proteína sensible a la luz para que asuman parte del trabajo. Son sobre todo para personas con visión muy baja.
MCO-010 sonpiretigene isteparvovec, MOGENRY
Nanoscope Therapeutics
En revisión por la FDA
Añade una proteína sensible a la luz a las células bipolares. Está diseñada para funcionar con la luz normal de una habitación, sin gafas especiales.
Cómo se administra
Una inyección en el ojo, en la consulta (sin cirugía)
Resultados hasta ahora
En el estudio RESTORE (27 adultos con RP avanzada), las personas que recibieron MCO-010 mejoraron más en la tabla de la vista que las que recibieron una inyección simulada. La empresa informa que la mejora se mantuvo unos 3 años en el seguimiento.
Quién puede participar
RESTORE incluyó a adultos con pérdida grave de visión por RP. Ya terminó. Si el tratamiento se aprueba, pregunte a su especialista en retina si podría recibirlo.
Últimas noticias
La FDA aceptó la solicitud de Nanoscope en 2026. La empresa dice que espera una decisión en la primera mitad de 2027. Si se aprueba, sería el primer tratamiento optogenético.
Añade una proteína sensible a la luz (ChrimsonR) a las células ganglionares. Las gafas convierten la escena en luz ámbar brillante a la que las células tratadas pueden responder.
Cómo se administra
Una inyección en el ojo, más unas gafas especiales que proyectan luz
Resultados hasta ahora
De 10 personas legalmente ciegas, 7 se volvieron más sensibles a la luz, y algunas pudieron encontrar o contar objetos usando las gafas. No se informaron efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento. El estudio se diseñó para probar la seguridad, no para demostrar beneficio.
Quién puede participar
PIONEER ya no está incluyendo participantes.
Últimas noticias
Los resultados del estudio PIONEER se publicaron en el New England Journal of Medicine en octubre de 2026.
Añade una proteína sensible a la luz a las células ganglionares, diseñada para funcionar con la luz de todos los días.
Cómo se administra
Una inyección en el ojo, en la consulta (sin cirugía)
Resultados hasta ahora
Todavía no hay resultados revisados por expertos independientes.
Quién puede participar
El estudio ENVISION es para adultos con RP avanzada o coroideremia.
Últimas noticias
En abril de 2026 la FDA le dio a RTx-015 una designación especial para tratamientos regenerativos prometedores (RMAT), que permite trabajar más de cerca con la FDA.
Añade una proteína sensible a la luz a las células ganglionares. Un dispositivo con cámara convierte lo que usted ve en señales que las células tratadas pueden leer.
Cómo se administra
Una inyección en el ojo, más un dispositivo que se lleva puesto
Resultados hasta ahora
Resultados iniciales informados por la empresa: personas casi ciegas pudieron detectar luz y movimiento, y la mayoría en los grupos de dosis más alta leyó más letras en la tabla de la vista. Estos resultados aún no se han publicado completos.
Quién puede participar
Adultos con RP cuyo mejor ojo tiene 20/160 o peor, o cuya visión de los lados se ha reducido a 30 grados o menos.
Últimas noticias
La FDA le dio a BS01 la designación RMAT en febrero de 2025. La empresa dice que está preparando un estudio de fase 3.
No es una terapia génica. Es una molécula pequeña que funciona como un 'interruptor de luz' y hace que las células ganglionares respondan a la luz. Como es un medicamento y no un gen, su efecto puede pasar y puede necesitar inyecciones repetidas.
Cómo se administra
Inyección en el ojo, en la consulta (sin cirugía), que se repite con el tiempo
Resultados hasta ahora
En el primer estudio (6 personas con RP avanzada), las inyecciones fueron seguras a corto plazo y algunas personas mejoraron en pruebas de visión. El estudio no tenía grupo de comparación (Nature Medicine, 2026).
Quién puede participar
ABACUS-2 es para adultos con RP avanzada (sin percepción de luz o con visión muy baja en ambos ojos). Califica la RP de la mayoría de los genes, y también el síndrome de Usher tipo 2.
Últimas noticias
Kiora espera los resultados del estudio ABACUS-2 en el tercer trimestre de 2027.
Añaden células nuevas al ojo. Algunas liberan sustancias que apoyan la retina que usted tiene. Otras buscan reemplazar las células sensibles a la luz que se perdieron.
jCell famzeretcel
jCyte
Fase 2
Células progenitoras de la retina obtenidas de tejido donado. Se cree que liberan sustancias que ayudan a los bastones y conos que quedan a sobrevivir y funcionar mejor.
Cómo se administra
Una inyección en el ojo, en la consulta (sin cirugía)
Resultados hasta ahora
En un estudio anterior de fase 2b, más personas con la dosis más alta ganaron 10 letras o más en la tabla de la vista a los 12 meses que con una inyección simulada (cerca de 39% frente a 19%). El nuevo estudio lo está comprobando otra vez.
Quién puede participar
El estudio actual ya no está incluyendo participantes.
Últimas noticias
Un nuevo estudio de fase 2 terminó de incluir participantes. Sus resultados principales se esperan después de diciembre de 2026.
Nuevas células sensibles a la luz (fotorreceptores) cultivadas a partir de células madre, colocadas debajo de la retina para reemplazar las que se perdieron.
Cómo se administra
Cirugía del ojo para colocar células debajo de la retina
Resultados hasta ahora
Todavía no hay resultados.
Quién puede participar
Adultos con una enfermedad de las células sensibles a la luz confirmada genéticamente, incluida la RP, y visión de moderada a muy baja. No pueden participar personas que ya recibieron terapia génica, terapia celular o un implante de retina.
Últimas noticias
La FDA le dio la designación de medicamento huérfano, que apoya el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras.
No todos los tratamientos funcionan. Saber lo que ya se ha probado le ayuda a entender las noticias.
Tratamientos anteriores
Implante de retina Argus II(Second Sight Medical Products). Un implante electrónico con una cámara en unas gafas. Se aprobó en EE. UU. en 2013 y permitió a algunas personas con RP avanzada ver luz y formas grandes, pero la empresa dejó de fabricarlo en 2020.
Una advertencia. Tenga cuidado con las clínicas que cobran por tratamientos de 'células madre' para los ojos. Los ensayos clínicos de verdad no le cobran por participar. Algunas personas han perdido la vista después de inyecciones de células madre no probadas. Hable con su especialista en retina antes de aceptar cualquier tratamiento.
Última revisión de nuestro equipo: 26 de octubre de 2026. Preparado a partir de las hojas informativas que damos en la consulta, revisado de nuevo con ClinicalTrials.gov, anuncios de las empresas y artículos publicados.
Preguntas para su médico.
¿Qué gen causa mi RP? ¿Hay un estudio para mi gen específico?
¿Mi visión encaja mejor con tratamientos que protegen las células o con los que devuelven la sensibilidad a la luz?
Si se aprueba MCO-010, ¿podría recibirlo?
¿Debo tomar algún suplemento? ¿Hay alguno que sea riesgoso para mí?
Esta guía es solo para educación general y no recomienda ningún tratamiento ni estudio. Incluir un estudio no significa que lo dirijamos, que reclutemos para él ni que lo respaldemos.