Esta página es una traducción del inglés. Si hay alguna diferencia, la versión en inglés es la de referencia. Consulte siempre a su médico.
Busque un ensayo clínico.
Estudios actuales sobre enfermedades hereditarias de la retina en todo el mundo, reunidos cada día desde ClinicalTrials.gov, el registro oficial de EE. UU.
Participar en un ensayo es una decisión importante. Lleve a su oftalmólogo cualquier estudio que le interese. Cada estudio decide quién puede participar.
Sobre el texto en inglés: el título, el resumen y los criterios de cada estudio los escribe el patrocinador en inglés. Los dejamos en inglés para evitar errores de traducción. Los filtros, botones y explicaciones están en español. Si necesita ayuda, pida a su médico o a un familiar que se los lea.
Para imprimir, marque Añadir a la lista para imprimir en los estudios que quiera y pulse Imprimir seleccionados. Cada estudio se imprime en su propia página, con quién puede participar y cómo contactar al equipo del estudio.
¿No hay un ensayo para su cambio genético?
Algunas personas tienen un cambio genético tan raro que solo unas pocas personas en el mundo lo comparten. Hoy algunos grupos diseñan un medicamento para una persona a la vez.
La n-Lorem Foundation es una organización sin fines de lucro que hace medicamentos personalizados de oligonucleótidos antisentido (ASO): pequeñas piezas de material genético diseñadas para corregir cómo se lee un cambio genético específico. El tratamiento es gratis, de por vida. En 2026 empezó a tratar a una persona con una distrofia de la retina por PRPH2 (NCT07177196).
- El mismo cambio genético debe encontrarse en solo unas 1 a 30 personas en el mundo.
- La causa genética debe estar confirmada y usted debe vivir en Estados Unidos.
- Su médico hace la solicitud por usted, y n-Lorem decide si un ASO podría funcionar para su cambio específico. Muchos cambios no se pueden tratar de esta forma.
Si cree que esto podría aplicarse a usted, lleve su informe de prueba genética a su especialista en retina y pregúntele.
¿Qué significan las fases de un ensayo?
- Fase 1: los primeros estudios en personas, casi siempre pequeños. El objetivo principal es la seguridad y encontrar la dosis adecuada.
- Fase 2: un grupo más grande, para saber más sobre la seguridad y si el tratamiento parece funcionar.
- Fase 3: estudios grandes que comparan el tratamiento con la atención habitual o con un placebo. Los resultados se usan para pedir la aprobación.
- Estudios observacionales o de historia natural: no se da tratamiento. Los investigadores siguen cómo cambia la enfermedad con el tiempo. Estos estudios son esenciales para diseñar futuros ensayos de tratamiento.
Sobre estos datos.
Los datos de cada estudio vienen directamente de ClinicalTrials.gov y los escribe el patrocinador. La información puede estar desactualizada. Confirme siempre los detalles con el equipo del estudio que aparece en ClinicalTrials.gov. Incluir un estudio aquí no significa que lo respaldemos.